2025年，國內(nèi)創(chuàng)新藥臨床試驗申請（IND）迎來15%的持續(xù)增長，交出了一份亮眼的成績單。這組躍動的數(shù)據(jù)背后，不僅折射出醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)蓬勃的創(chuàng)新活力，更暗藏著研發(fā)資源加速向高價值賽道聚集的深層邏輯。

這股申報熱潮究竟“熱”在哪？是哪些核心賽道在持續(xù)發(fā)力？又有哪些前沿靶點正在重塑未來的治療格局？本文將深度拆解2025年國內(nèi)創(chuàng)新藥臨床申請的底層邏輯與熱點趨勢。

以下內(nèi)容節(jié)選自《中國醫(yī)藥研發(fā)藍皮書（2026）》（注：文末附讀者福利）。

01

國內(nèi)創(chuàng)新藥申報和臨床登記情況

說明：本文章創(chuàng)新藥包含按照現(xiàn)行《藥品注冊管理辦法》（國家市場監(jiān)督管理總局令第27號）和原《藥品注冊管理辦法》（國家食品藥品監(jiān)督管理總局令第28號）注冊分類中為1類受理的藥品，其中包含國產(chǎn)創(chuàng)新藥和進口創(chuàng)新藥。統(tǒng)計時間截至2025年12月31日。需說明的是，本文章涉及的臨床試驗分期、適應癥分布、靶點及技術(shù)類型分析均不包含中藥，原因在于：中藥的臨床試驗分期體系與現(xiàn)代醫(yī)學藥物（化藥、生物制品）存在結(jié)構(gòu)性差異；此外，中藥的適應癥表述以中醫(yī)理論為基礎(chǔ)，與現(xiàn)代醫(yī)學疾病分類體系難以直接對應，且其作用機制多數(shù)不通過單一分子靶點界定，技術(shù)分類亦缺乏可比性。

從創(chuàng)新藥申報數(shù)量的整體趨勢看，新藥臨床試驗申請（IND）受理品種量從2017年的208個增長至2025年的1453個，年均復合增長率（CAGR）達到28%。這一增長可劃分為三個階段：2017-2021年為起步爆發(fā)期，受理量從208個躍升至945個，CAGR達46%，主要受益于藥品審評審批制度改革、資本市場的密集涌入以及人才紅利的釋放；2021-2022年進入短暫的穩(wěn)態(tài)平臺期，總量從945個微降至942個，反映出疫情等外部因素影響，疊加臨床價值導向政策對同質(zhì)化管線的出清效應，企業(yè)申報策略由“數(shù)量優(yōu)先”轉(zhuǎn)向“質(zhì)量優(yōu)先”；2022-2025年邁入進階爆發(fā)期，受理品種量從942個穩(wěn)步攀升至1453個，CAGR為16%。

在藥物類型結(jié)構(gòu)層面，三類（化藥、生物制品、中藥）藥物的占比格局發(fā)生了轉(zhuǎn)變?；庪m保持穩(wěn)定增長，從2017年的170個增長至2025年的609個，CAGR為17%，但占比由81.7%下滑至41.9%；生物制品則呈現(xiàn)持續(xù)高增長態(tài)勢，從2017年的36個增至2025年的745個，CAGR達46%，占比由17.3%躍升至51.2%，這一結(jié)構(gòu)性轉(zhuǎn)變標志著中國創(chuàng)新藥研發(fā)正從“小分子主導”向“大分子崛起”的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型。中藥創(chuàng)新亦逐步復蘇，從2017年的2個增至2025年的99個，CAGR高達63%，尤其在2020年后政策利好下實現(xiàn)連續(xù)增長，成為創(chuàng)新藥中不可忽視的補充力量。2025年，我國創(chuàng)新藥IND受理品種量1453個，同比增長15%。其中，生物制品745個，為創(chuàng)新藥研發(fā)的主力；化藥609個，同比增長6%；中藥99個，同比增長39%。

圖1 2017-2025年CDE受理的1類新藥IND品種數(shù)

數(shù)據(jù)來源：NMPA年度藥品審評報告、藥智數(shù)據(jù)，藥智咨詢整理

圖2 2017-2025年我國1類新藥IND藥物類型占比情況

數(shù)據(jù)來源：NMPA年度藥品審評報告、藥智數(shù)據(jù)，藥智咨詢整理

從IND申報企業(yè)的區(qū)域分析，2025年上海以444個創(chuàng)新藥品種遙遙領(lǐng)先，位居全國首位，顯示出其在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域的龍頭地位；江蘇（297個）、北京（195個）、廣東（163個）和浙江（133個）緊隨其后，這些省市經(jīng)濟發(fā)達、產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)雄厚、科研資源集中，是創(chuàng)新藥集聚發(fā)展的重要高地。四川（84個）、山東（74個）等省份也表現(xiàn)不俗，呈現(xiàn)多點開花的區(qū)域格局。整體來看，創(chuàng)新藥品種高度集中于長三角、京津冀和珠三角等醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)達地區(qū)，區(qū)域分化特征明顯，頭部省市的領(lǐng)先優(yōu)勢突出。

圖3 2025年國內(nèi)創(chuàng)新藥IND品種主要省市（≥10個）

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)，藥智咨詢整理

從臨床分期分析，2017-2025年，國內(nèi)創(chuàng)新藥臨床I期從337項增至1066項，CAGR為16%，顯示早期管線儲備充足、創(chuàng)新活躍度持續(xù)提升；臨床II期從137項增至670項，CAGR達22%，反映出概念驗證階段項目快速擴容；臨床III期從270項增至558項，CAGR為10%，增長相對平緩，符合其投入大、周期長的特點，說明后期轉(zhuǎn)化能力可能成為創(chuàng)新藥上市的關(guān)鍵瓶頸。

圖4 2017-2025年我國1類新藥（不含中藥）臨床試驗分期情況

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02

國內(nèi)生物醫(yī)藥創(chuàng)新熱點領(lǐng)域

以下關(guān)于創(chuàng)新藥研發(fā)治療領(lǐng)域與技術(shù)類型的分析，均基于上述“首次IND創(chuàng)新藥”數(shù)據(jù)口徑；國內(nèi)外熱門靶點分析則基于“藥智全球藥物分析系統(tǒng)”數(shù)據(jù)口徑。

▍首次IND創(chuàng)新藥整體趨勢

2020-2025年，我國首次IND創(chuàng)新藥數(shù)量由428個增長至919個，CAGR為15%。2025年我國首次IND創(chuàng)新藥品種數(shù)量為919個（僅統(tǒng)計2025年新申報品種，如在2025年之前申報過IND的品種則未納入2025年的統(tǒng)計），同比增長13%，呈現(xiàn)增長態(tài)勢，其中國產(chǎn)1類生物制品首次IND創(chuàng)新藥品種數(shù)量占比最高，為382個，占比42%。從增速來看，1類創(chuàng)新中藥首次IND數(shù)量增速最快，2020-2025年從9個增至89個，CAGR為47%，國家陸續(xù)出臺的鼓勵中醫(yī)藥發(fā)展的政策效果顯著。

圖5 2020-2025年國內(nèi)首次IND創(chuàng)新藥數(shù)量

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)，藥智咨詢整理

▍創(chuàng)新藥研發(fā)治療領(lǐng)域分析

2020-2025年，國內(nèi)首次IND創(chuàng)新藥呈現(xiàn)“腫瘤領(lǐng)域集中、多領(lǐng)域多元發(fā)展”的趨勢，行業(yè)研發(fā)布局更趨均衡與差異化。腫瘤領(lǐng)域整體仍保持較高水平，但其占比從53%下降至48%，反映出在靶點內(nèi)卷、臨床同質(zhì)化競爭加劇及監(jiān)管對差異化創(chuàng)新要求提升的背景下，部分資源正逐步向非腫瘤領(lǐng)域溢出。2025年，皮膚、內(nèi)分泌及代謝、免疫、呼吸、心腦血管、神經(jīng)等領(lǐng)域占比呈現(xiàn)穩(wěn)步增長，成為新的熱門研發(fā)領(lǐng)域。上述領(lǐng)域的快速興起，一方面得益于相關(guān)疾病領(lǐng)域未滿足臨床需求的持續(xù)釋放（如自身免疫疾病、糖尿病、慢阻肺等），另一方面也與政策引導（如醫(yī)保對慢病管理的傾斜、罕見病目錄擴容）及技術(shù)平臺（如GLP-1、IL抑制劑等）的跨適應癥拓展密切相關(guān)。此外，感染、消化、精神等領(lǐng)域占比維持小幅波動，整體較為平穩(wěn)，可能與其研發(fā)周期、臨床試驗設計難度或靶點成熟度有關(guān)。

圖6 2020-2025國內(nèi)首次IND創(chuàng)新藥（不含中藥）治療疾病領(lǐng)域分布

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)，藥智咨詢整理

▍創(chuàng)新藥研發(fā)技術(shù)類型分析

?技術(shù)類型格局：抗體主導地位削弱，新興療法快速崛起

從近六年國內(nèi)首次IND創(chuàng)新藥（不含小分子化藥）的技術(shù)類型分布來看，整體呈現(xiàn)“抗體占比持續(xù)下降，ADC、細胞療法、核酸等新興療法快速崛起”的結(jié)構(gòu)性調(diào)整趨勢?？贵w類藥物占比從2020年的62%逐年下降至2025年的31%，雖仍為最大類別，但主導地位明顯削弱，主要受靶點內(nèi)卷、臨床同質(zhì)化嚴重以及監(jiān)管對差異化要求的提升所驅(qū)動。與此同時，ADC占比從7%提升至16%，細胞療法從7%增至13%，核酸藥物從7%增至11%，蛋白/多肽在2025年回升至16%，放射性療法自2022年起逐步增長至3%。新興療法的快速放量，得益于技術(shù)平臺（如定點偶聯(lián)、脂質(zhì)納米顆粒、CAR-T通用化）的持續(xù)突破、臨床優(yōu)勢的初步驗證，以及資本對差異化創(chuàng)新的偏好轉(zhuǎn)移。至2025年，抗體創(chuàng)新藥占比已降至三成左右，而ADC、細胞療法、核酸與蛋白/多肽四類合計占比55%，國內(nèi)IND創(chuàng)新藥的分子類型格局已從“抗體單一主導”轉(zhuǎn)向“多技術(shù)路線并行驅(qū)動”的新階段。

圖7 2020-2025國內(nèi)首次IND創(chuàng)新藥（不含小分子化藥）類型分布

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)，藥智咨詢整理

?前沿技術(shù)突破：2025年ADC、雙抗、CAR-T等實現(xiàn)多點突破

2025年中國創(chuàng)新藥在ADC、雙特異性抗體、CAR-T、GLP-1等前沿技術(shù)賽道取得多項突破性進展，部分領(lǐng)域已實現(xiàn)從“跟跑”到“并跑”乃至“領(lǐng)跑”的跨越。

ADC是中國創(chuàng)新藥在全球最具競爭力的技術(shù)賽道之一。2025年AACR年會上，近90款中國藥企的ADC藥物集中亮相，占大會創(chuàng)新藥總數(shù)超三分之一。技術(shù)迭代方面，第三代酶響應型連接子成為主流，榮昌生物RC88脫靶毒性較第二代降低60%。靶點多元化方面，Claudin18.2、TROP2等新靶點快速崛起。翰森制藥與羅氏達成的HS-20110授權(quán)協(xié)議中，首付款及里程碑付款高達15.3億美元，充分彰顯中國ADC研發(fā)實力已獲全球認可。

雙特異性抗體領(lǐng)域，臨床優(yōu)勢持續(xù)凸顯。三生制藥與輝瑞合作的PD-1/VEGF雙抗SSGJ-707在結(jié)直腸癌II期試驗中ORR高達58.82%-88.24%，DCR接近100%，推動輝瑞以12.5億美元首付款獲得全球獨家權(quán)利，刷新了中國創(chuàng)新藥海外授權(quán)首付款紀錄。此外，康方生物的PD-1/CTLA-4雙抗AK104降低毒副作用30%，響應率提升至72%，成為腫瘤免疫治療新標準。

CAR-T細胞治療方面，實體瘤突破與通用化轉(zhuǎn)型推進?？茲帢I(yè)CT041（GPC3/Claudin18.2雙靶點CAR-T）在肝癌II期試驗中將腫瘤逃逸率從38%降至12%，ORR達42.7%。傳奇生物LB2101采用緩釋系統(tǒng)，在胃癌腦轉(zhuǎn)移試驗中使腦病灶縮小58%。通用型CAR-T成本降至40-60萬元/療程。據(jù)行業(yè)分析，2025年上半年全球CAR-T市場中中國藥企貢獻28%，首次超過歐洲。

GLP-1受體激動劑領(lǐng)域，代謝疾病賽道迎來全面突破。2025年GLP-1類市場規(guī)模突破1100億美元，同比增長18%。諾和諾德司美格魯肽2.4mg治療NASH的III期研究顯示肝纖維化及脂肪性肝炎緩解率均顯著優(yōu)于安慰劑。中國企業(yè)方面，德睿智藥自研AI平臺將口服小分子GLP-1藥物研發(fā)周期壓縮至四年半，已推進至III期臨床。

在下一代前沿技術(shù)方面，PROTAC、小核酸與基因治療加速布局。在靶向蛋白降解領(lǐng)域，國內(nèi)科研團隊成功開發(fā)首個特異性靶向降解FUS蛋白的Oligo-PROTAC技術(shù)，為神經(jīng)退行性疾病治療開辟新路徑。小核酸藥物方面，石藥集團自主研發(fā)的SYH2070注射液已獲美國FDA批準開展臨床試驗，標志著中國在該領(lǐng)域正加速追趕。

▍國內(nèi)外創(chuàng)新藥研發(fā)熱門靶點分析

從當前全球創(chuàng)新藥研發(fā)格局來看，CD19、EGFR、PD-L1、CD3、PD-1仍是熱門靶點，這反映出免疫治療與抗體工程依然是創(chuàng)新的核心驅(qū)動力。值得關(guān)注的是，HER2、TNFRSF17（BCMA）、GLP-1R、CLDN18等靶點的臨床在研數(shù)量緊隨其后，顯示出在實體瘤、自免及代謝疾病領(lǐng)域的差異化布局趨勢。整體上，國內(nèi)外靶點選擇的重合度較高，但國內(nèi)在PD-1、VEGF、CD20等成熟靶點的集中度更為明顯，同質(zhì)化競爭的風險仍存在。

國內(nèi)在EGFR、PD-L1、CLDN18、MET等靶點的在研數(shù)量已接近或超過海外，反映出本土企業(yè)在已驗證靶點上的快速跟進能力。但在CD3、TNFRSF17、GLP-1R等新型或技術(shù)平臺依賴型靶點上，海外仍處于領(lǐng)先地位。整體來看，國內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)仍以“跟隨式創(chuàng)新”為主，向CD276、CD137、FOLH1等更前沿或雙抗/ADC相關(guān)靶點的布局尚處于早期階段，差異化與源頭創(chuàng)新的突破空間仍然較大。

圖8 截至2025年國內(nèi)（左）外（右）1類新藥臨床在研靶點TOP20

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)，藥智咨詢整理

化藥方面，從國外1類新藥在研靶點格局來看，KRAS、GLP-1R、5-HT2A、BTK、EGFR等靶點的臨床在研數(shù)量位居前列，其中KRAS以42個在研項目遙遙領(lǐng)先，反映出全球?qū)π》肿右种苿┰陔y治靶點上的持續(xù)突破。值得注意的是，國外在GLP-1R、5-HT2A、CB1、NLRP3、GIPR等代謝類及中樞神經(jīng)類靶點的布局較多，較國內(nèi)在臨床階段分布上更為均衡，多個靶點已推進至II/III期，顯示出在新機制探索和差異化布局上的領(lǐng)先優(yōu)勢。

而國內(nèi)在EGFR、KRAS、BTK、FOLH1等已驗證靶點上的項目數(shù)量已接近甚至超過國外，但在5-HT2A、CB1、NLRP3、GIPR等新興或機制復雜的靶點上，國外仍占據(jù)領(lǐng)先地位。從臨床階段看，國外在KRAS、GLP-1R、5-HT2A等靶點上的III期項目占比較高，反映出更強的后期臨床推進能力。整體而言，國內(nèi)化藥創(chuàng)新仍以“快速跟隨”成熟靶點為主，而國外在前沿靶點探索和差異化機制布局上更具優(yōu)勢。

圖9 截至2025年國內(nèi)（左）外（右）1類化藥臨床在研靶點TOP20

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)，藥智咨詢整理

生物制品方面，從國內(nèi)1類新藥臨床在研靶點格局來看，CD19、PD-L1、CD3、PD-1、EGFR、TNFRSF17等靶點的在研數(shù)量位居前列，其中CD19以109個臨床項目（含II/III期46個）遙遙領(lǐng)先，反映出以CAR-T和雙抗為代表的細胞治療與免疫療法在國內(nèi)的高度集中。值得關(guān)注的是，CD20、HER2、CLDN18、MET等靶點的在研數(shù)量緊隨其后，且多個項目已進入II/III期，顯示出國內(nèi)在抗體類及ADC藥物領(lǐng)域的快速布局與成熟推進能力。

國內(nèi)在PD-L1、CLDN18等靶點的臨床在研項目數(shù)量已明顯超過海外，凸顯國內(nèi)在實體瘤治療領(lǐng)域的集中投入。然而，在S glycoprotein（新冠相關(guān)）、CD276、CD38、CD40、IL-2等靶點上，國外仍保持領(lǐng)先或更均衡的臨床階段分布。整體來看，國內(nèi)生物新藥在已驗證免疫靶點上的“扎堆”現(xiàn)象更為突出，而在CD276、CD40、IL-2等更具差異化或下一代免疫調(diào)節(jié)靶點上的布局仍相對滯后，創(chuàng)新深度與前沿探索能力仍有待提升。

圖10 截至2025年國內(nèi)（左）外（右）1類生物新藥臨床在研靶點TOP20

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)，藥智咨詢整理

本文節(jié)選自《中國醫(yī)藥研發(fā)藍皮書（2026）》

未完待續(xù)……

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