上海
題圖 | Pixabay
2026年5月25日，禮來宣布，其以13億美元收購獲得的體內(nèi)堿基編輯療法VERVE-102，在Ib期Heart-2試驗中取得積極結(jié)果，相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上。
圖源：論文截圖
結(jié)果顯示，在雜合子家族性高膽固醇血癥或早發(fā)性冠狀動脈疾病患者中，單次靜脈輸注VERVE-102，即可實現(xiàn)劑量依賴性的PCSK9蛋白和LDL-C降低，且療效可持續(xù)長達(dá)18個月。
在最高1.0 mg/kg劑量組中，PCSK9水平平均降低88%，LDL-C水平平均降低62%。
所有劑量水平下，VERVE-102均表現(xiàn)出良好的耐受性，未報告與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。
VERVE-102是一種研究性體內(nèi)堿基編輯藥物，通過單次輸注持久關(guān)閉肝臟中的PCSK9基因，模擬天然存在的保護(hù)性基因變異，實現(xiàn)一次性治療、長期獲益。FDA已授予該療法快速通道資格。
參考文獻(xiàn)：
https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2601283
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