上海
東方網(wǎng)記者劉軼琳6月16日報道：今天，施維雅中國宣布，拓舒沃（艾伏尼布片）獲國家藥監(jiān)局批準新增適應癥，用于聯(lián)合阿扎胞苷治療攜帶易感IDH1突變、因合并癥無法使用強誘導化療或年齡≥75歲的新診斷急性髓系白血病（AML）患者。
拓舒沃是全球首個且中國唯一獲批的IDH1抑制劑，精準作用于突變IDH1蛋白，抑制致癌代謝物2-HG的產(chǎn)生比例達99.7%，有效降低原始細胞數(shù)量，促進造血細胞正常分化。此前已獲批用于IDH1突變的復發(fā)性或難治性AML成人患者，此次一線適應癥獲批標志著聯(lián)合療法進入AML全程管理新階段，填補國內(nèi)新診斷、不適合強化療患者無特異性靶向藥的空白。
AML是成人最常見急性白血病，高度異質(zhì)，進展迅速。約97.3%患者可檢出基因突變，6%至10%成年患者攜帶IDH1突變，該突變致死亡風險增加62%，傳統(tǒng)療法的中位總生存期（OS）僅10.2個月。中國AML新發(fā)病例呈增長趨勢，60歲及以上患者5年生存率僅17%，臨床需求迫切。
此次獲批基于全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期AGILE研究。中國區(qū)主要研究者王建祥教授表示，艾伏尼布在研究中展現(xiàn)了深度緩解及總生存期顯著改善，此次獲批標志著中國AML精準治療邁出關(guān)鍵一步，填補細分領(lǐng)域空白，期待方案進入臨床實踐重塑治療格局。AGILE研究納入146例不適合強化誘導化療的新診斷IDH1突變AML患者，對照組為安慰劑聯(lián)合阿扎胞苷。主要終點為無事件生存期（EFS），次要終點包括完全緩解（CR）和OS。數(shù)據(jù)顯示：艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷組中位EFS達22.9個月；中位OS達29.3個月，較對照組顯著延長3倍，2026年3月中國亞組結(jié)果顯示中位OS達30.6個月，與全球一致；CR率達47%，其中88%的患者隨訪1年仍維持CR。
安全性方面，聯(lián)合組不良反應發(fā)生率更低，可控可管理。常見不良反應包括惡心、嘔吐、關(guān)節(jié)疼痛、呼吸困難、心電圖QT延長、失眠、分化綜合征、血腫等，嚴重不良反應包括分化綜合征、QT延長等，臨床可管理。聯(lián)合組發(fā)熱性中性粒細胞減少及感染發(fā)生率更低，降低嚴重骨髓抑制和感染風險。中國亞組耐受性與全球一致，整體安全性良好。
目前，該方案已獲FDA和歐盟批準，并被NCCN、CMA、CSCO、CACA等國內(nèi)外指南納入為1級推薦或證據(jù)等級。
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