RNA療法與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)前沿

Frontiers in RNA Therapeutics and Translational Medicine

2026年6月1日，星期一

16:00 - 17:20(北京時(shí)間）

本次有機(jī)化學(xué)線上研討會(huì)“RNA療法與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)前沿”將匯聚該領(lǐng)域的知名專家，共同探討基于RNA的療法的最新進(jìn)展及其在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用。

本次研討會(huì)特別邀請(qǐng)日本名古屋大學(xué)的Hiroshi Abe教授和澳大利亞莫道克大學(xué)的Rakesh N. Veedu教授分享他們的最新研究，并由比利時(shí)魯汶大學(xué)的Vitor B. Pinheiro博士主持。

會(huì)議主持

Vitor Bernardes Pinheiro 教授

魯汶大學(xué)，比利時(shí)

特邀嘉賓

Abe Hiroshi 教授

名古屋大學(xué)，日本

信使 RNA（mRNA）療法已成為治療多種疾病的一種強(qiáng)大手段。然而，如何精確控制其翻譯效率和穩(wěn)定性仍然是一個(gè)重大挑戰(zhàn)，尤其是對(duì)于經(jīng)過(guò)化學(xué)修飾的 mRNA 而言。在本次報(bào)告中，我將介紹團(tuán)隊(duì)近期在 mRNA 全化學(xué)合成及位點(diǎn)特異性修飾方面的研究進(jìn)展，重點(diǎn)聚焦于高效加帽（capping）策略的開(kāi)發(fā)。我們建立了一種快速且定量的加帽反應(yīng)方法，可用于制備結(jié)構(gòu)明確、定義清晰的 mRNA，從而能夠系統(tǒng)研究帽結(jié)構(gòu)以及內(nèi)部核苷修飾對(duì)翻譯過(guò)程的影響。此外，我還將介紹我們關(guān)于環(huán)狀 RNA（circRNA）作為長(zhǎng)效蛋白表達(dá)替代平臺(tái)的最新研究。通過(guò)結(jié)合化學(xué)修飾與理性 RNA 設(shè)計(jì)，我們實(shí)現(xiàn)了更高的翻譯效率與穩(wěn)定性，并揭示了經(jīng)典帽依賴通路之外的新型翻譯起始機(jī)制。這些研究凸顯了化學(xué)方法在精準(zhǔn)調(diào)控 RNA 功能方面的巨大潛力，并為下一代 RNA 療法的開(kāi)發(fā)奠定了基礎(chǔ)。

Rakesh N. Veedu 教授

莫道克大學(xué)，澳大利亞

新型剪接轉(zhuǎn)換反義寡核苷酸的化學(xué)、設(shè)計(jì)與動(dòng)力學(xué)

包括反義寡核苷酸（ASO）在內(nèi)的短合成寡核苷酸療法，已展現(xiàn)出其在RNA靶向藥物開(kāi)發(fā)中的突出應(yīng)用潛力，且已有多款A(yù)SO藥物獲批臨床應(yīng)用。一種成功的基于ASO的治療策略是通過(guò)靶向細(xì)胞核中的前體信使RNA（pre-messenger RNA, pre-mRNA）來(lái)調(diào)控剪接。多種獲得FDA批準(zhǔn)的ASO藥物采用了這一策略，包括用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的Exondys51、Vyondys53、Amondys45 和 Viltepso，以及用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza。目前所研究的剪接轉(zhuǎn)換型 ASO 藥物主要采用磷酰二胺嗎啉代寡核苷酸（PMO）、2’-O-甲氧乙基硫代磷酸酯（2’-MOE PS）以及 2’-O-甲基硫代磷酸酯（2’-OMe PS）等化學(xué)體系，但這些表現(xiàn)出一定的局限性。因此，開(kāi)發(fā)具有更優(yōu)療效、安全性及生物分布特性的下一代剪接轉(zhuǎn)換型ASO設(shè)計(jì)至關(guān)重要。過(guò)去幾年中，我們實(shí)驗(yàn)室重點(diǎn)致力于改進(jìn)剪接轉(zhuǎn)換型ASO的化學(xué)體系與設(shè)計(jì)，并在此報(bào)告我們開(kāi)發(fā)用于治療應(yīng)用的新型剪接轉(zhuǎn)換型ASO的研究成果。

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