廣東
近日，生物制藥公司Ascendis在ACMG2026會(huì)議上分享了YUVIWEL?（研究代碼：TransCon? CNP）用于治療軟骨發(fā)育不全的關(guān)鍵性試驗(yàn)ApproaCH的兩年最新數(shù)據(jù)，顯示該藥對(duì)患者具有持久療效?；颊咴诿恐芤淮沃委?04周后仍保持持續(xù)的生長發(fā)育改善，并在治療的第二年進(jìn)一步改善了身體比例。此外，該療法具有良好的安全性，患者依從性也很高。這些數(shù)據(jù)進(jìn)一步證明了YUVIWEL作為長期治療手段的臨床價(jià)值。
YUVIWEL是一種C型利鈉肽(CNP)前藥，每周給藥一次，旨在使活性CNP持續(xù)作用于全身組織上的受體，從而對(duì)抗軟骨發(fā)育不全中過度活躍的FGFR3信號(hào)通路。2026年2月，TransCon CNP以商品名YUVIWEL獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于促進(jìn)2歲及以上骨骺未閉合的軟骨發(fā)育不全患兒的線性生長。該藥的上市許可申請(qǐng)也正在接受歐洲藥品管理局的審查，預(yù)計(jì)將于2026年第四季度做出監(jiān)管決定。
ApproaCH試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的關(guān)鍵性試驗(yàn)，納入了84名2至11歲的軟骨發(fā)育不全患兒，研究了YUVIWEL（每周一次，每次100μg/kg）與安慰劑在52周內(nèi)的療效，隨后進(jìn)行了開放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)，所有受試者均接受YUVIWEL治療至第104周。
接受YUVIWEL治療的兒童在第二年期間，上肢與下肢節(jié)段比值較基線值的變化持續(xù)改善，從第52周的-0.04改善至第104周的-0.10。在第52周從安慰劑組轉(zhuǎn)為YUVIWEL治療的兒童也出現(xiàn)了類似的改善，從第52周的-0.02改善至第104周的-0.10。
從第52周到第104周，身高Z分?jǐn)?shù)（包括軟骨發(fā)育不全特異性Z分?jǐn)?shù)和美國疾病控制與預(yù)防中心評(píng)分）的變化治療效果與YUVIWEL治療的兒童從第0周到第52周觀察到的效果一致。
經(jīng)過兩年的治療，YUVIWEL的耐受性總體良好。接受YUVIWEL治療的兒童中，大多數(shù)不良事件為輕度或中度，無一例導(dǎo)致治療中斷或退出試驗(yàn)。未發(fā)生癥狀性低血壓，注射部位反應(yīng)的總體發(fā)生率為每人年暴露0.35次，所有反應(yīng)均為輕度。
在關(guān)鍵的ApproaCH試驗(yàn)中，受試者的依從性很高，84名入組的兒童中有80名完成了試驗(yàn)，并且所有80名兒童都參加了長期的開放標(biāo)簽AttaCH擴(kuò)展試驗(yàn)。
參考來源：‘New Two-Year Data from Pivotal ApproaCH Trial Showing Durable Benefits of TransCon? CNP (Navepegritide) in Children with Achondroplasia Shared at ACMG 2026’，新聞稿。Ascendis Pharma A/S；2026年3月16日發(fā)布。
注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。
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