生物制藥公司MannKind Corporation于5月29日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)Afrezza?（人胰島素）吸入粉劑用于治療6歲及以上患有1型和2型糖尿病的兒童和青少年，以改善血糖控制。此次獲批擴(kuò)大了Afrezza的適用范圍，使其不再局限于成人，為兒科患者及其照護(hù)者提供了一種新的餐時(shí)胰島素選擇。

在美國(guó)，超過35萬名兒童和青少年患有糖尿病，其中大多數(shù)患有1型糖尿病，需要終身胰島素治療。由于兒童的進(jìn)食和零食攝入習(xí)慣、活動(dòng)量，以及在學(xué)校、參加體育活動(dòng)等日常環(huán)境都可能有所不同，因此餐時(shí)胰島素對(duì)兒童而言尤其具有挑戰(zhàn)性。

Afrezza是首個(gè)也是目前唯一一個(gè)用于6歲及以上患有糖尿病的兒童和青少年的吸入式餐時(shí)胰島素，可在進(jìn)餐開始時(shí)給藥，為兒童和青少年管理一天的學(xué)校、運(yùn)動(dòng)、膳食和零食提供了靈活性。

在作用機(jī)制方面，Afrezza是一種超速效吸入胰島素，使用小型便攜式吸入器在餐前給藥，通過MannKind的專有Technosphere?技術(shù)輸送胰島素，使其能夠通過肺部超快速吸收。其起效迅速，作用持續(xù)時(shí)間短，更接近人體對(duì)餐后的自然胰島素反應(yīng)。Afrezza最初于2014年6月首次獲得FDA批準(zhǔn)，用于改善18歲及以上成人糖尿病患者的血糖控制。

最新的批準(zhǔn)基于為期26周的開放標(biāo)簽、隨機(jī)、活性對(duì)照3期INHALE-1臨床試驗(yàn)（NCT04974528），該試驗(yàn)在230名6至17歲的1型或2型糖尿病患兒中評(píng)估了Afrezza的療效。試驗(yàn)結(jié)束后，還進(jìn)行了為期26周的安全性監(jiān)測(cè)期。

絕大多數(shù)受試者（97.8%）患有1型糖尿??；少數(shù)受試者（2.2%）患有2型糖尿病。受試者的平均年齡為12.6歲（速效胰島素類似物組年齡范圍：4至17歲；Afrezza組年齡范圍：6至17歲）。

所有患者在研究期間均需接受基礎(chǔ)胰島素治療?；颊甙?:1的比例隨機(jī)分組，分別接受餐時(shí)Afrezza或速效胰島素類似物（門冬胰島素、賴脯胰島素或谷賴胰島素；由研究者選擇）治療，療程為26周。

主要療效終點(diǎn)為HbA1c從起始到第26周的變化，預(yù)設(shè)的非劣效性界值為組間HbA1c差異0.4%。

結(jié)果顯示，Afrezza在26周內(nèi)的血糖控制效果與速效胰島素類似物相當(dāng)。與餐時(shí)速效胰島素類似物相比，餐時(shí)Afrezza治療導(dǎo)致HbA1c平均水平名義上較低（第26周Afrezza組HbA1c為8.41%；速效胰島素類似物組為8.22%）。兩組間HbA1c平均降低值差異的置信區(qū)間超過了預(yù)設(shè)的非劣效性界值。

Afrezza在兒科患者中的安全性與成人患者相似。在接受Afrezza治療的6歲及以上1型和2型糖尿病患兒中，發(fā)生率≥5%的常見不良反應(yīng)（不包括低血糖）且發(fā)生率高于速效胰島素類似物治療組包括咳嗽、上呼吸道感染、口咽部疼痛、頭痛、嘔吐。52周的觀察數(shù)據(jù)與26周的安全性數(shù)據(jù)一致。在這項(xiàng)試驗(yàn)中，兩組從起始到第26周的預(yù)測(cè)1秒鐘用力呼氣量（FEV1）百分比變化相似。

參考來源：‘MannKind Announces FDA Approval of Afrezza?, the First and Only Inhaled Mealtime Insulin for Use in Children and Adolescents Aged 6 and Older Living with Diabetes’，新聞稿。MannKind Corporation；2026年5月29日發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢主治醫(yī)師。