上海
5月14日，百濟神州宣布，索托克拉獲得美國FDA加速批準，用于治療既往接受過至少兩線系統(tǒng)治療（含布魯頓酪氨酸激酶[BTK]抑制劑）的復發(fā)或難治性（R/R）套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者。新聞稿表示，索托克拉是一款在BCL2靶點研發(fā)中具有基石性潛力的新一代BCL2抑制劑，其研發(fā)設計以增強BCL2抑制劑作用為目標，在分子效力和選擇性方面進行了優(yōu)化，且其藥理學特性也有望改善用藥的有效性、耐受性和便利性。
此次索托克拉獲得加速批準是基于BGB-11417-201（NCT05471843）1/2期研究的有效性和安全性數(shù)據(jù)支持，該研究結果已在第67屆美國血液學會年會（ASH）上公布。經(jīng)過獨立審查的藥物有效性數(shù)據(jù)如下所示：
總體緩解率（ORR）：52%（95% CI: 42-62）；
完全緩解（CR）率：16%（95% CI: 9.1-24.0）
中位至緩解時間（TTR）：1.9個月
中位緩解持續(xù)時間（DOR）：15.8個月（95% CI：7.4個月至NE），中位隨訪時間為11.9個月（數(shù)據(jù)尚未完全成熟）
安全性：索托克拉單藥治療的總體耐受性良好。
該適應癥能否持續(xù)獲批取決于正在進行的CELESTIAL-RRMCL確認性試驗（NCT06742996）能否證實其臨床獲益。FDA已授予索托克拉針對該適應癥的突破性療法認定（BTD），以及快速通道資格和孤兒藥資格。
索托克拉在中國也已獲批，用于治療R/R MCL和既往接受過至少包含BTK抑制劑在內(nèi)的一種系統(tǒng)治療的慢性淋巴細胞白血?。–LL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）成人患者。歐洲藥品管理局（EMA）和其他藥品監(jiān)管機構目前也正在審核索托克拉治療R/R MCL的1/2期研究數(shù)據(jù)。
美國FDA還授予索托克拉用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）的快速通道資格，以及用于治療WM、多發(fā)性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生異常綜合征成人患者的孤兒藥資格。
此外，百濟神州目前還在探索索托克拉作為與其他藥物（包括澤布替尼）聯(lián)用的潛力，擬用于治療CLL，相關研究的數(shù)據(jù)預計將在2026年美國臨床腫瘤學會年會（ASCO）上公布。
參考資料：
[1]百悅達?獲美國FDA批準成為美國首款且目前唯一治療復發(fā)/難治套細胞淋巴瘤的BCL2抑制劑.From https://mp.weixin.qq.com/s/K4d-dhRgNuFvT6PWPbB89A
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新華社
