上海
6月5日，啟函生宣布，團(tuán)隊(duì)體內(nèi)CAR-T療法治療多發(fā)性骨髓瘤的研究獲得突破性進(jìn)展。據(jù)新聞稿介紹，該公司團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的雙靶向體內(nèi)CAR-T療法（In Vivo CAR-T），在研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）中取得了突破：該產(chǎn)品已對4例難治性多發(fā)性骨髓瘤患者進(jìn)行了給藥，未發(fā)現(xiàn)任何嚴(yán)重安全事件，達(dá)到門診給藥的安全性條件。完成1個(gè)月隨訪的第1、2例患者均實(shí)現(xiàn)了CR，涵蓋了髓外（EMI）患者及自體CAR-T治療失敗后的高齡患者，研究仍在持續(xù)進(jìn)行中。
體內(nèi)CAR-T技術(shù)目前在全球還處于早期臨床研發(fā)階段，目前已有數(shù)據(jù)表明，吞噬細(xì)胞及腫瘤細(xì)胞的非特異性脫靶所引起的吞噬作用和抗原遮蔽均直接導(dǎo)致了臨床藥效不佳和患者復(fù)發(fā)。啟函生物的體內(nèi)CAR-T產(chǎn)品設(shè)計(jì)基于該公司精確靶向體內(nèi)CAR-T平臺技術(shù)，規(guī)避腫瘤細(xì)胞及吞噬細(xì)胞的非特異性作用，靶向T細(xì)胞，并解決抗原遮蔽的問題，從而旨在確保體內(nèi)CAR-T療法的安全性與長期療效。
參考資料：
[1]啟函生物體內(nèi)CAR-T療法治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者獲得快速完全緩解.From https://mp.weixin.qq.com/s/aT3fZ8w8ARjh4XigRqlqFQ
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